El medicamento más caro jamás creado: un rayo de esperanza en forma de crema para la pequeña Mía

Linares/El día que Mía llegó al mundo todos supieron que no tendría una vida fácil. En el Hospital de Linares hablaban entonces de una enfermedad que, a pesar de su inocente nombre, resultaría ser una despiadada afrenta. La piel de mariposa se convertía en 2017 en una realidad difícil de asumir para una familia linarense que hoy siente cómo nace un rayo de esperanza entre tanta zozobra.

“Es una enfermedad degenerativa que se lleva a muchas personas por el camino”, afirma contundente Ana González, madre de nuestra protagonista. Su hija de tan solo siete años convive con heridas crónicas que le impiden hacer una actividad normal. “Desde que nació tiene una pierna entera sin piel”, añade. Es precisamente la falta de colágeno de tipo 7 lo que provoca que el tejido dañado nunca termine de sanar.

Estas heridas son capaces de producir un dolor extremo y, en el caso de Mía, una cierta complejidad para caminar. “Hasta ahora solo había cuidados paliativos para esta enfermedad desde casa”, explica su madre. Sin embargo, un estudio científico llevado a cabo recientemente aporta ahora un importante rayo de esperanza para miles de familias que sufren esta patología.

Surge una esperanza

“No es una cura para la piel de mariposa, es un tratamiento”, advierte González. En este matiz, no obstante, se encuentra un alivio considerable que podría cambiar la calidad de vida de Mía. Se trata de una crema que, al aplicarla sobre la epidermis de estas heridas abiertas, acelera su cierre como piel sana durante meses. Eso sí, se trata de una terapia que “solo vale para la distrofia refleja, dentro de todos los subtipos que hay”.

Lo cierto es que, dentro de los ensayos clínicos llevados a cabo en Estados Unidos, esta degeneración se puede parar y alargar mucho en el tiempo. “Hay personas que han estado con la piel sana hasta un año”, cuenta esta madre emocionada. Además, la juventud del paciente presenta a su vez ciertas ventajas en la eficacia del tratamiento.

Este estudio en torno a la piel de mariposa que debió de empezar hace algo más de una década lleva apenas dos años funcionando de forma activa en Estados Unidos con unos resultados excelentes. “El 70% de las heridas se cierran, sobre todo las que impiden dormir o descansar con normalidad”.

"El más caro jamás inventado"

A pesar del avance tan importante que supone esta crema en vidas como la de esta joven linarense, el tratamiento ya cuenta con un récord propio en el historial médico. Se trata ni más ni menos que “del medicamento más caro jamás inventado del mundo”, un título que cobra aún más peso cuando se hace balance de su precio estimado: los 20 millones de euros por paciente.

Por el momento, esta terapia génica ya ha pasado por la aprobación de la Agencia Europea de Medicamentos, es decir, su uso ya es legal en Europa, aunque atiende a la burocracia de cada país. “Llevamos dos años esperando este momento”, subraya González, “y ahora tenemos que esperar otros dos para que España lo meta en su cartera de medicamentos”.

En ese tiempo que dista entre una y otra fase lamenta la posibilidad de que muchas vidas se pierdan por el camino sin remedio. “Habrá personas que ya no estén”. Y si bien el precio podría variar ligeramente en nuestro país, conviene recordar que “España es el estado más lento para estas cosas”.

A contrarreloj

Cuando a Ana le preguntan cómo es convivir a diario con la piel de mariposa no necesita sino mirar a su alrededor, con la rutina habitual de Mía. “Es una enfermedad muy visible, pero a la vez muy desconocida para la sociedad”. El simple acceso a unos determinados apósitos en la actualidad ya presenta un desequilibrio existente entre las familias.

Este coste fuera del alcance de cualquier bolsillo debe financiarse, por tanto, a través del sistema sanitario. “Nos parece una barbaridad, pero hablamos de millones de euros a nivel público”, expresa. A este hecho añade la posibilidad de que algunas comunidades autónomas se nieguen a querer pagar ese precio llegado el momento.

Si algo tiene claro como madre y testigo cercano de esta realidad que sufre una minoría es que “este rayo de esperanza podría otorgarle a Mía una calidad de vida más digna”. Y desde luego no está sola, pues en la Asociación DEBRA – Piel de Mariposa se hacen eco de esta lucha que desafía las propias agujas del reloj. “Tenemos que acortar el tiempo de espera como sea”.